细胞和基因治疗的未来

未来的细胞和基因治疗和捍卫我们的全球人口从disease-those我们知道那些come-requires新的敏捷开发和制造。

这篇文章最初发表在2020年我们的视野细胞和基因治疗报告,其中包括从细胞和基因治疗行业领导者和CRB的专家。让你的报告的副本在这里。

一件特殊的事情发生在细胞和基因治疗发展的旅程:习惯了包装的行业多年的变化在一个金融季度,明天的重要治疗在阻挠一系列新兴健康威胁,包括全球冠状病毒pandemic-remain好奇地依赖设备和多年的制造过程。

生物科技繁荣的1970年代和1980年代给我们的许多开放,手册,和过时的过程中,我们经常发现在当今的许多细胞和基因治疗研究与开发实验室以及监管生产环境支持良好生产规范(GMP)晚-阶段临床products-processes严重依赖人类的运营商。虽然这些流程是用于尖端的调查,他们基于过时的和不能攀登的方法(扩展比扩大)下越来越沉重的监管审查。我们经常考虑的假设的场景洁净室操作人员坐在她的生物安全cabinet-fine临床研究,但令人难以置信的冒险在商业规模。

然而,首届CRB视野:细胞和基因治疗report-built近150人的调查结果ATMP行业leaders-finds惊人的依赖的那种原始的技术和手工应用程序,在他们的一天,有意义的行业寻求快速增长和精益。但在2021年即将来临之际,结合开放过程具有高潜力的人为错误,过时的技术,research-facing技术不能适应商业应用程序创建业务面临的风险在市场需求快速交付的病人治疗正在上升。也是当时COVID-19流行了挑衅的问题能力的疫苗和治疗基础设施来迎接挑战。

操作空间设计和布局考虑的未来是至关重要的细胞和基因治疗,在我们的调查揭示差距和响应这种增长。例如,近四分之三的受访者表示自动化是影响业务,近三分之一的报告中使用A级生物安全柜(BSC)乙级cleanroom-a需要拥抱创新的明显标志。

整个视野的报告,CRB潜水深入面临的一系列重要问题细胞和基因治疗空间,找到一个行业对未来充满了乐观但不确定性前方的道路。资源的痛点,风险是无处不在的。

我们团队的CRB主题专家探讨的主题,包括:

多种形式

制造商和合同制造企业(CMOs)面临同样的残酷的事实:灵活性需要灵活地解决转移需求在市场上。CMOs必须应对不断变化的客户需求和制造商把细胞和基因治疗内部生产活动,复杂产品管道,需要灵活地开发不同的并行模式。超过一半的受访者表示,他们预计采用多通道解决方案在未来的两年里,与灵活性、可伸缩性、运作效率和速度市场顶部驱动程序。

基因治疗的制造

推动有利的监管和高风对小说和受欢迎的需求细胞和基因治疗,病毒载体制造业已经泰然自若地开始了一场重要的跳,估计预测通过2025年同比增长20%。超过80%的受访者说,他们依靠制造病毒载体的瞬时转染包装细胞,但是一项新的宿主细胞line-stable生产商线获得动力,有65%的受访者说他们正在开发(或打算开发)这种类型的向量宿主细胞因为较低的材料成本和更加可伸缩过程。

设施优化

近80%的受访者中排名过程开发和优化他们的三大商业在细胞和基因治疗平台制造挑战。大多数的受访者也提到了可变性和不确定性过程中主要操作问题,与监管考虑紧随其后。超过三分之一的人说他们担心或忧虑设施的可实现的吞吐量。

项目交付

三分之二的受访者认为交钥匙,或端到端,项目交付方法,他们从设计到操作。但当被问及他们的障碍采用交钥匙项目交付方法,近三分之一引用缺乏端到端的产品在市场上的组织意识。其他抑制剂包括限制采购流程和信仰在一些单一解决方案创建过度风险。

监管

导航的关键细胞和基因治疗通常是复杂的监管环境是理解规章制度,接受封闭生物工艺,与监管机构和业内同行交流。受访者表示,他们遵守最重要的监管指导文件在欧洲和美国在欧洲,27%遵守Eudralex的第4部分,总结文档,被认为是目前最好的治疗产品的生产指导文件。

转基因细胞疗法

大多数的受访者不确定他们是否会切换到gene-modifying技术在不久的将来。总体而言,15%的受访者预计切换技术在未来三年。受访者明显更可能排名过程开发和优化上述其他因素列为挑战向商业发展制造业。值得注意的是绝大多数的受访者说他们追求CMOs或合同开发和生产组织(CDMOs),超过一半表明现有的制造能力有限的前司机外包生产。

推动优化

一个关键主题反复出现在我们的调查:制造商需要设计和构建灵活的设施,可容纳自动化过程和生产的进化改变,帮助他们产生一系列细胞和基因疗法。

但受访者表示他们需要帮助在会议的挑战;只有少数设施被修建,不到四分之一表示,他们正在考虑内部商业生产。超过四分之三的受访者表示,他们计划与CMOs / CDMOs伙伴,但是,即使这些组织缺乏必要的生产能力。

显然需要支持的设计、规划、交付和优化灵活的设施。这个行业非常处于研究和开发阶段当转基因细胞疗法首次测试,看看他们会工作的人。与实验室平台时,组织推进,因为在此之前,不存在商业市场发展需要可伸缩性或专用GMP-compliant细胞和基因治疗处理技术。

快进到现在,当一个必然真理支配市场:细胞和基因治疗的未来发展需要更多先进的设备技术,尽可能关闭和自动化生产流程。反过来,这就产生了另一个令人不安的事实:人类从过程中删除越多,更快的产品可以通过管道同时降低风险和制造成本。

但它不是那么容易。所需的技术已经足够新颖,外面还没有被证明的过程开发的实验室,和一些组织一直渴望志愿者测试效率。解决过程出现的技术专家可以为新设备评估良好生产规范的平台。

这些设计和工程专家集中在细胞和基因治疗设施设计、混合的随机性和确定性模拟和处理关闭和自动化技术。他们与制造商和运营公司了解新技术和新兴技术的风险和机遇,比如设备的预期吞吐量和运营商的需求或限制。

朝着这样的伙伴关系将导致未来的细胞和基因治疗设施,可以主很快在全球卫生环境,使高溢价的灵活性和高效的技术。COVID-19大流行暴露了一个令人不安的缺乏准备将很快从大规模生产疫苗的临床试验。灵活的空间多通道制造业所设想的方法,然而,将为世界提供那些至关重要的利益不断的防御疾病。

以访问更多洞见未来的细胞和基因治疗,下载报告在这里。