巴塞尔，瑞士，February 17, 2021 /3BL Media/ — Novartis today announced that it has entered into a grant agreement with the Bill & Melinda Gates Foundation. As part of the agreement, the foundation will provide funding support for the discovery and development of a single-administration,体内治愈镰状细胞疾病（SCD）的基因疗法。该项目汇集了诺华药物发现和基因治疗专业知识，以及盖茨基金会的慈善目标，以扩大低资源环境中的医疗保健机会，以解决这种潜在的威胁生命的遗传疾病。

“现有的基因治疗方法对镰状细胞疾病很难进行大规模输送，并且要达到受这种使人衰弱疾病影响的绝大多数人的障碍，” Novartis生物医学研究所的血液学家兼总裁Jay Bradner说（NIBR）（NIBR）（NIBR））。“这是一个要求集体行动的挑战，我们很高兴能得到比尔和梅琳达·盖茨基金会的支持，以满足这一全球未满足的医疗需求。”

SCD是一种遗传性血液疾病，是最古老，最常见的遗传疾病之一。这种疾病影响了世界各地数百万，每年有30万以上的病情^1,2。它不成比例地影响非洲血统，撒哈拉以南非洲大约承担疾病负担的80％³。It also is common among people with ancestry from South America, Central America, and India, as well as several Mediterranean countries, such as Italy and Turkey.

SCD是一种复杂的遗传疾病，影响血红蛋白的结构和功能，可降低红细胞有效地运输氧气的能力，并早期发展为慢性血管疾病^1,4,5,6。该疾病可能导致急性发作，称为镰状细胞疼痛危机或血管狭窄的危机以及危及生命的并发症^7,8,9。The resulting, frequent hospitalizations associated with sickle cell disease combined with an overall lack of specialized care places a significant burden on patients and their families, healthcare systems, and the overall economy. Even with today’s best available care, SCD continues to drive premature deaths and disability.

虽然SCD的遗传原因已经知道了数十年，但直到最近，医学界才获得了可能解决导致该疾病的错误基因的工具。当前的基于临床基因的疗法需要从患者中提取细胞，改变实验室中的这些细胞，然后通过类似于骨髓移植的复杂手术将其重新引入患者。实验室和制造设施和医院基础设施对于此类手术通常不存在SCD最普遍的领域，不包括大多数患有这种疾病的人，这些人从这些改变生命的基因疗法中。

盖茨基金会全球卫生总裁特雷弗·蒙德尔（Trevor Mundel）说：“基因疗法可能有助于消除诸如镰状细胞之类的疾病的威胁，但前提是我们可以使它们在低资源环境中更加负担得起和实用。”“这个项目令人兴奋的是，它带来了雄心勃勃的科学来应对这一挑战。这是关于将低收入国家的人们的需求视为科学和医学进步的驱动力，而不是事后的想法。它还具有应用教训的承诺，以帮助开发潜在的治愈方法，以使其他影响低收入人群的疾病（例如艾滋病毒）。”

诺华envisions developing an accessible体内SCD的基因治疗可能直接用于患者，而无需修改实验室中的细胞。这将具有减轻长期或重复住院或专门实验室基础设施的需求的优势。为了促进这项研究，盖茨基金会已同意为NIBR中的研究团队提供资金支持，全力致力于开发一种提供这种潜在治疗方法的方法。诺华将提供实物的支持，并访问其技术和资源套件。

除研究资金外，盖茨基金会还为这项合作提供了悠久的历史和全球健康的经验。作为早期药物设计策略的一部分，诺华将优先解决低收入和中等收入国家医疗保健基础设施构成的访问和分配障碍的优先级，并且资金协议包括支持全球访问任何产生创新的特定规定。

“Novartis is proud to lead this effort to find an accessible genetic therapy for sickle cell disease, with support from the Bill & Melinda Gates Foundation,” said Lutz Hegemann, Group Head of Corporate Affairs & Global Health for Novartis. “In keeping with our purpose, we firmly believe we can use science and innovation to reimagine the way SCD is treated for patients around the world.”

The agreement建立在诺华承诺的基础上通过开发新疗法，包括克里扎伊珠单抗，与政府和非政府组织建立战略伙伴关系，以及对新生儿筛查和现有药物分配等干预措施的支持。

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参考

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2. 诺华AG。世界各地的镰状细胞疾病。巴塞尔，瑞士：2019：1-6
3. Piel FB等。柳叶刀。2013; 381（9861）; 142-151
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5. 国立卫生研究院（NIH）。镰状细胞性贫血症。贝塞斯达，医学博士。美国国家医学图书馆。2018：1-7。
6. Conran N，Franco-Penteado CF，Costa ff。血红蛋白。2009; 33（1）：1-16。
7. Ballas SK等。血。2012; 120（18）：3647-3656。
8. Elmariah H, et al. Am J Hematol. 2014(5):530-535.
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